กลยุทธ์สำหรับยาพันธุกรรม — นั่นคือ การบำบัดที่ใช้การถ่ายโอน DNA และ/หรือ RNA เพื่อปรับเปลี่ยนการแสดงออกของยีนเพื่อชดเชยฟีโนไทป์ที่ผิดปกติ — รวมถึงการใช้เซลล์ต้นกำเนิดร่างกาย การถ่ายโอนยีน การดัดแปลง RNA และในอนาคต เอ็มบริโอ เซลล์ต้นกำเนิด.

 

อุปสรรคทางชีวภาพที่สำคัญต่อยาพันธุกรรมทั้งหมดคือการส่งมอบและการบำรุงรักษาข้อมูลทางพันธุกรรมใหม่ การเอาชนะอุปสรรค์เหล่านี้จำเป็นต้องมีความเข้าใจเกี่ยวกับ: พื้นฐานทางโมเลกุลของความผิดปกติ รูปแบบของการถ่ายทอดทางพันธุกรรม ช่วงของการกลายพันธุ์และความสัมพันธ์ระหว่างจีโนไทป์กับฟีโนไทป์ที่ส่งผลให้เกิดฟีโนไทป์ของโรค วิธีการที่ฟีโนไทป์ถูกปรับโดยยีนทางเลือก และอย่างไร ที่ไหน และ เมื่อโรคปรากฏขึ้น